新药审批：中国获批数量比肩美国 治疗领域春光灿烂

近年来，生物制药业蓬勃发展，从药品监督管理的日益合作和灵活的监管体系中受益。 每年，监管人员向市场释放了多少新药，成为制药公司和投资者下一步行动的指南。

近年来，监管机构继续在2019年继续发展创新药物。 它不仅在罕见疾病和更多样化的疾病领域，而且在肿瘤领域也经常被批准。

当地时间是2020年1月6日。 美国食品药品监督管理局(FDA)药物评估和研究中心(CDER)发布了一年一度的新药审批报告。 并对创新对监管和药物的重要性进行了分析。

CDER在2019年批准了48种新药，包括小分子和生物制剂。新药通常是一种可以满足以前不满足的医疗需求的创新产品。 或者在其他方面大大促进病人的治疗。 其中一种或多种新药从未在美国获得批准。 。

中国的数量与美国的数量相当。 自2017年以来，中国国家药品监督管理局(NMPA前CFDA)作出了更积极的努力来加快审批。 促进国内创新制药企业的发展和传统制药企业的创新投资和转型。

疾病是多样化的。

2018年是中国和美国在过去20年中批准的新药数量最多的一年。 美国食品和药物管理局在2018年批准了59种新药，在2019年达到了历史最高水平，而美国食品和药物管理局在过去10年中没有超过这一数字。

在21世纪的第二个十年里，CDER平均每年批准大约37种新药。

创新是关键词。 在2018年的报告中，外国直接投资公司将其工作定义为创新效率和新进展的一年。2019年的总结是通过创新促进健康。 CDER认为，20种新药(42)在2019年批准的48种新药中，有20种是一流的.这些药物通常与现有疗法不同。

药物评价和研究中心主任詹妮特·伍德科克在讲话中指出，这里的创新不仅是药物的新创新，也是批准方法的创新。 提高效率，加快申请审批的关键监督工具。 此外，新药的批准还包括许多现有药物的扩张，如儿童适应性。

今年的一个特点是强调批准了不同的疾病药物。 尽管抗癌药物可能是公众最关心的领域，但CDER并不把它作为第一个讨论的一部分。

第一个是罕见的疾病药物。 2018年FDA批准的59种新药中，34种(58%)被批准用于治疗罕见疾病。 创造了历史记录。

2019年，48种新药中有21种(44%)获准治疗罕见疾病。 Cder列出了各种罕见的药物，包括囊性纤维。 科尼斯植入可以增加红血球原卟啉引起的光毒性反应(日光敏感)患者的无痛暴露，这是一种罕见的疾病。 Turalio胶囊适用于一些患有腱鞘巨细胞瘤的成年患者。这种罕见的疾病涉及关节周围的非癌症性肿瘤。 其他人包括第一种治疗视觉神经频谱疾病的方法，用于治疗镰状细胞病患者。 还有一种新的治疗方法可以减缓系统硬化相关性间质肺患者的肺功能下降。

在这些口头疾病和药品名称的背后，研发监管和商业公司越来越重视少数民族疾病。

此外，妇女和男子在神经和精神疾病中的特定健康问题以及癌症和血液疾病。 市场上也有新药。

CDER还特别提到了2019年批准的生物类似药物。生物产品非常复杂，常用于治疗严重威胁生命的患者。 FDA批准生物类似药物的目的是为了创造竞争，增加病人的使用率，降低重要治疗的成本。 。

CDER在2019年批准了10种新的生物复制品。 涉及HumiraRituxanEnbrelHerceptinastinRemicade和Neulasta.. 第四种生物类似药物sola，包括治疗克罗恩病的InflaIxifi和Renflexis。 类风湿性关节炎是西普的第二种类似药物。 此外，Adamu的第四和第五种生物类似药物。 Herceptin的第三和第五种生物类似物用于治疗HER2突变乳腺癌或转移性胃癌患者。

政策叠加的指导。

1月7日，国家药品监督管理局发布了2020年第一篇文章. 关于发布真实世界证据以支持药物研发和评价的指导原则(审判)的通知(2020年第一)。

过去，随机控制试验(RCT)一般被认为是对药物安全和有效黄金的评价，但其研究结果在临床实际应用中具有挑战性。 或者传统的药物临床试验可能难以实施或者时间太长。 真实世界数据(RWD)可用于支持药物研发和监管决策，也可用于加快医药产品开发的有力补充。 如何利用真实世界证据来评价药物的有效性和安全性已成为国内外药物研发和监管决策中越来越受关注的焦点。

2019年，中国的新药被批准在治疗领域开花，除了NMPA批准的新药外，还覆盖了丙型肝炎等罕见疾病。 免疫神经系统，泌尿系统，皮肤病等治疗领域..

除了外国制药公司加快在中国引进新药外，当地公司还在一些疾病领域获得批准。 豪森药业和亨瑞医药都在2019年获得了两次新药。 豪森已经批准了一种创新药物-聚乙二醇洛塞那肽注射液，用于改善2型糖尿病患者的血糖控制。 第二，慢性髓系白血病治疗甲磺酸氟马替尼，用于治疗费城染色体阳性慢性髓系白血病。

今年5月，恒瑞PD-1药物Carelli珠被批准为国内PD-1市场的第五入口;年底。 经批准，经常规胃镜检查，批准注射甲苯磺酸瑞马扎伦。 此外，12月27日，百吉神州批准上市的替雷利珠单抗国产PD-1批准药品达到6种. 除了外国投资的Opdivo和Keytruda外，除了Junshi批准的黑色素瘤外，新达恒瑞和白暨都是霍奇金淋巴瘤。

此外，2019年，中国还推出了第一种PD-L1药物：12月10日，阿斯利康PD-L1药物Imfinzi通常被称为I。 用于治疗非小细胞肺癌，在同步放疗和化疗后没有取得任何进展。 阿斯利康最近还宣布，另一种新型口服降钾药物，硅酸锆钠，已经批准上市，以治疗成人高钾血症。 高钾血症药物治疗经历了近60年的空白期，是我国第一种创新药物。 。

2019年，创新制药公司百吉神舟(Baiji神舟)的另一项重大成就是实现其自己的抗癌药物BTK抑制剂泽布替尼(英文商品名称)。 BRUKINSA英文通用名称：Zanubrutinib)已获美国FDA批准上市。 至少有一种治疗方法的套细胞淋巴瘤患者已经成为FDA批准的48种新药之一。

2018年，中国制药总值(GDP)达到1300亿美元，仍然是仅次于美国的世界第二大制药市场。 根据IQVIA的数据，2018年中国医院药品市场的总销售额增长了3.3%。 跨国制药公司和当地制药公司的年销售额分别为2084亿元和5634亿元。

2018年全球肿瘤药物支出比去年同期增长了近1500亿美元。 自2013年以来，美国的肿瘤药物开支增加了一倍多。 中国仍然是新兴市场开支和增长的领导者。 2018年，中国的癌症治疗市场增长了11.1%。 肿瘤药物的增长率为23.6%，达到63亿美元。

但与此同时，中国制药业已经达到了一个新的十字路口。

过渡并不容易。 没有能力参与大规模采购的企业没有资金进行仿制药一致性评价，缺乏资金和能力进行创新转型的企业纷纷重复制药。 收费控制政策导致主要业务利润下降，企业合规管理能力不足。在这一轮转型浪潮中，他们将面对寒冷的冬天。